Les essais cliniques randomisés permettent de mieux évaluer l’efficacité de traitements par rapport
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Lorsque l’on souhaite évaluer l’efficacité d’un traitement, on pense souvent essai clinique randomisé (ECR). Il suffit de taper « evidence based medicine » dans un moteur de recherche d’images. Vous observerez des pyramides ayant pour sommets les ECR. Un beau cliché qui mérite des explications.
L’intérêt principal d’une allocation du traitement indépendante du clinicien et du patient est que les bras de traitements devraient avoir des caractéristiques similaires au début de l’étude. Ainsi, si on observe des différences sur des critères de jugement collectés après l’attribution du traitement, on les attribuera aux traitements. A l’inverse, à partir de données observationnelles en soins courant, on observe des biais d’indication. Par exemple, les patients présentant les formes les plus avancées de la maladie sont plus susceptibles de recevoir les traitements les plus actifs. L’efficacité de ces derniers est alors sous-estimée. CQFD : les essais cliniques sont meilleurs !
Cependant, beaucoup d’autres biais sont à considérer. Le bais de sélection est souvent majeur dans les ERC qui concernent des populations peu représentatives des malades traitées en soins courant : exclusion des très jeunes, des très vieux, des patients atteints d’autres pathologies, des sujets jugés non-compliants, des centres non-universitaires, etc. Quel intérêt de mesurer une efficacité pour une population théorique ne correspondant pas à la réalité ? CQFD : les cohortes sont meilleures !
Le débat est plus complexe. Aucune hiérarchie n’a lieu d’être aujourd’hui, d’autant que de nombreuses méthodes statistiques permettent de réduire les biais d’indication des cohortes et les biais de sélection des ERC. Ces deux protocoles sont complémentaires, les ECR permettent d’évaluer l’efficacité théorique, alors qu’une étude observationnelle permet d’évaluer l’efficacité en vie réelle. Les anglosaxons distinguent respectivement « efficacy » et « efficiency », les deux approches sont nécessaires pour une bonne évaluation du médicament.
Source :
Rothwell. External validity of randomised controlled trials: « to whom do the results of this trial apply? Lancet. 2005 Jan 1-7;365(9453):82-93.
Hernán MA. The C-Word: Scientific Euphemisms Do Not Improve Causal Inference From Observational Data. Am J Public Health. 2018;108(5):616-619.
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